Un ensayo clínico iniciado en Estados Unidos busca responder si es posible rejuvenecer células humanas envejecidas y recuperar parte de su función, centrándose en el ojo. La investigación, impulsada por la empresa biotecnológica Life Biosciences, marca un hito al tratar por primera vez a un paciente con una terapia génica experimental diseñada para restaurar células dañadas por enfermedades como el glaucoma.

La terapia utiliza un virus modificado para activar genes en células de la retina. Aunque el objetivo principal es comprobar la seguridad del tratamiento, los investigadores también observarán si existen indicios de recuperación visual en personas con daño en el nervio óptico.

Aunque se busca comprobar la seguridad del tratamiento, los expertos advierten que puede implicar riesgos y no aborda la causa del glaucoma.

El estudio se enfoca en enfermedades como el glaucoma, que causan daños antes considerados irreversibles. Los expertos advierten que la terapia puede implicar riesgos y no aborda la causa subyacente de la enfermedad, pero representa un paso ambicioso en la medicina moderna para frenar el envejecimiento celular.

La terapia experimental, llamada ER-100, se administra mediante una inyección directa al ojo usando un virus modificado que no causa enfermedades. Este vehículo transporta instrucciones genéticas diseñadas para activar tres genes vinculados al funcionamiento de las células ganglionares de la retina, las cuales transmiten la información visual del ojo al cerebro. A diferencia de otras terapias génicas, este tratamiento no altera el ADN del paciente de forma permanente; en su lugar, activa temporalmente ciertos genes a través de un sistema controlado por un antibiótico específico. Mientras el paciente toma el medicamento, los genes se mantienen activos; al suspenderlo, la actividad genética debería cesar, brindando un mayor control sobre el proceso. Los investigadores esperan que esta reprogramación celular permita que las células dañadas recuperen características propias de un estado más joven, como ya se observó en estudios previos con animales. No obstante, aún no hay evidencia de que el mismo efecto pueda replicarse en humanos. Pese al entusiasmo que genera la investigación, los especialistas advierten que el estudio está en una fase muy temprana. La primera etapa incluirá hasta 18 pacientes con daño en el nervio óptico, principalmente por glaucoma de ángulo abierto, una de las enfermedades oculares más comunes entre adultos.

Los participantes del ensayo recibirán diferentes dosis para determinar cuál ofrece el mejor equilibrio entre eficacia y seguridad, mientras los investigadores monitorean posibles efectos secundarios durante al menos cinco años. El objetivo principal será evaluar la seguridad del tratamiento. Sin embargo, la terapia no elimina la causa del glaucoma, ya que no reduce la presión intraocular responsable del deterioro progresivo del nervio óptico, uno de los principales desafíos del estudio. Además, los expertos advierten que cualquier intento de reprogramar la actividad genética podría implicar riesgos, como alteraciones celulares inesperadas o un aumento en la probabilidad de desarrollar ciertos tipos de cáncer si el proceso no se controla adecuadamente. Aunque este ensayo no pretende demostrar que el envejecimiento celular puede revertirse por completo, sí representa una de las primeras oportunidades para comprobar en humanos si la reprogramación genética controlada puede abrir nuevas alternativas para tratar enfermedades que hasta ahora se consideraban irreversibles.

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